Una speranza per l'Alzheimer: approvato un nuovo farmaco, ma chi può ottenerlo?

Il farmaco per l'Alzheimer Leqembi è disponibile in Germania dal 1° settembre. È il primo farmaco approvato nell'UE per questa malattia neurodegenerativa molto comune. Non solo allevia i sintomi, ma riduce anche i depositi dannosi di beta-amiloide nel cervello, rallentando potenzialmente la progressione della malattia di diversi mesi.

Più di due anni fa, l' anticorpo monoclonale amiloide Lecanemab , venduto con il nome commerciale Leqembi, è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della malattia di Alzheimer in fase iniziale.

Cosa ha di speciale Leqembi?

Secondo alcuni studi, il leqembi può rallentare il declino cognitivo e funzionale nei pazienti affetti da Alzheimer. Dopo 18 mesi, su una scala da 0 a 18 punti (più alto era il punteggio, più grave era il deterioramento), si è osservato un risultato migliore: i pazienti trattati con il principio attivo lecanemab hanno ottenuto in media solo 1,22 punti in meno. Secondo l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), ciò indica una progressione più lenta della malattia.

Per chi è indicato il farmaco?

In Germania, si stima che circa 250.000 persone siano idonee al trattamento, ma probabilmente di più. Questi pazienti sono considerati nelle fasi iniziali della malattia di Alzheimer, nei primi tre anni di malattia. Secondo le stime della Società Tedesca per l'Alzheimer, in totale 1,84 milioni di persone soffrono di Alzheimer.

Quali sono i possibili effetti collaterali?

L'EMA raccomanda il farmaco solo per i pazienti che hanno solo una copia o nessuna copia di ApoE4, una forma del gene per la proteina apolipoproteina E. Hanno meno probabilità di manifestare gravi effetti collaterali rispetto alle persone con due copie di ApoE4: questi effetti collaterali possono includere gonfiore e sanguinamento nel cervello.

A chi possono rivolgersi i pazienti?

"Da tempo teniamo liste di pazienti idonei, che vengono invitati progressivamente a sottoporsi a esami di base se desiderano sottoporsi al trattamento", afferma Wenzel Glanz del Centro Tedesco per le Malattie Neurodegenerative (DZNE) di Magdeburgo. "L'esame di base include un prelievo di sangue per determinare i livelli di ApoE, una risonanza magnetica di base, una revisione dei criteri di inclusione ed esclusione e un colloquio dettagliato con il paziente e, nella maggior parte dei casi, con i suoi familiari in merito al rapporto rischio-beneficio individuale". I pazienti più giovani, nelle fasi iniziali della malattia, sono particolarmente predestinati al trattamento. "La decisione relativa al trattamento deve essere presa individualmente, tenendo conto del rapporto rischio-beneficio, con il paziente e i suoi familiari".

Quanto è preparata la Germania?

Secondo gli esperti della piattaforma scientifica "Science Media Center", le cliniche per la cura della memoria devono essere ben preparate all'uso del farmaco lecanemab ed essere in grado di implementare direttamente sia la diagnosi che la terapia. "Il livello di completezza dell'implementazione nelle singole cliniche dipende dalle capacità dei singoli centri", afferma Frank Jessen, responsabile del Clinical Dementia Research Group presso l'Ospedale Universitario di Colonia. Devono essere disponibili sufficienti apparecchiature per la risonanza magnetica e stazioni di infusione, oltre, naturalmente, al personale necessario; questo è garantito in misura variabile in ogni centro. "Tuttavia, se un centro è ben attrezzato, non ci sono difficoltà".

Quali sfide comporta la terapia?

"Il trattamento può essere eseguito solo in regime ambulatoriale", afferma Thomas Duning, primario del reparto di neurologia dell'ospedale di Brema Est. "Per i medici ambulatoriali, che hanno già lunghi tempi di attesa, la complessa diagnostica pre-trattamento e la complessa terapia infusionale sono difficilmente realizzabili". La risonanza magnetica e i test genetici non sono attualmente finanziati a sufficienza, quindi non vengono certamente offerti in modo adeguato nonostante l'approvazione del farmaco.

"Per poter assistere davvero tutti i pazienti affetti e poter utilizzare il farmaco su larga scala, sarà necessario coinvolgere anche gli studi neurologici", afferma Peter Berlit, Segretario Generale della Società Tedesca di Neurologia (DGN) e neurologo. "È urgentemente necessario un rimborso adeguato per la diagnosi, l'implementazione del trattamento e il necessario monitoraggio durante il trattamento". Finora, questo è stato possibile solo peri pazienti privati . "Per garantire che gli studi medici e le cliniche per la memoria che trattano pazienti coperti dall'assicurazione sanitaria pubblica ricevano un rimborso adeguato per il loro trattamento, è necessaria una linea guida per l'assistenza medica specialistica ambulatoriale (ASV). Le domande per questa indicazione sono state presentate di conseguenza".

Quali medici possono utilizzare questa terapia?

"I pazienti che ricevono Leqembi devono essere registrati in un registro gestito dal produttore", afferma Jessen. "In linea di principio, chiunque esegua la terapia in Germania può partecipare". Questo include non solo le cliniche specializzate in memoria, ma anche gli studi neurologici. Tuttavia, Jessen afferma che il Comitato Congiunto Federale (G-BA) probabilmente stabilirà "che il trattamento possa essere eseguito solo da medici esperti nel trattamento del morbo di Alzheimer, ovvero non dal medico di base".

Quanto costa la terapia?

Inizialmente, il prezzo del farmaco era stato fissato dal produttore. Il prezzo finale sarà determinato in base ai requisiti della legge tedesca sulla riorganizzazione del mercato farmaceutico (Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz), prevista per il prossimo anno. Anche il finanziamento della terapia infusionale ambulatoriale nelle cliniche per la cura della memoria non è ancora chiaro: per i pazienti privati, le singole prestazioni possono essere fatturate tramite prescrizione medica, mentre per i pazienti coperti dall'assicurazione sanitaria pubblica si applicano tariffe forfettarie ambulatoriali, che devono essere negoziate individualmente. Gli ospedali si trovano quindi di fronte al compito di trovare soluzioni interne. Una volta stabilito il prezzo finale, "le cliniche devono trovare un modo per fatturare il trattamento in modo che rimanga economicamente sostenibile per loro offrire la terapia", spiega Frank Jessen.