Speranza per chi soffre di pelle a farfalla: un innesto cutaneo modificato potrebbe alleviare la loro condizione.

Gli innesti di pelle geneticamente modificati, ricavati dalle cellule del paziente stesso, possono riparare le ferite persistenti nelle persone affette da epidermolisi bollosa distrofica, una patologia dermatologica estremamente dolorosa, nota anche come "pelle a farfalla".

Questa è la conclusione principale di uno studio clinico di Fase III condotto su 11 volontari e condotto da Stanford Medicine. In questo studio, i ricercatori hanno dimostrato che i pazienti affetti da questa rara malattia hanno ottenuto una guarigione significativamente migliore , meno dolore e meno prurito nelle ferite trattate con questi innesti modificati, rispetto alle pratiche di cura standard.

"Con la nostra nuova tecnica di terapia genica, descritta su The Lancet, abbiamo curato con successo le ferite più difficili da guarire, che in passato erano anche le più dolorose per questi pazienti ", riassume in una dichiarazione Jean Tang, autore principale dello studio e scienziato presso il Lucile Packard Children's Hospital di Stanford.

Quando anche fare il bagno è doloroso

L'epidermolisi bollosa distrofica, un tipo di epidermolisi bollosa, è molto rara. Chi ne soffre ha un difetto nel gene del collagene VII , una proteina che normalmente mantiene unita la pelle (senza questo "elemento di supporto" molecolare, gli strati cutanei si separano al minimo attrito, anche un leggero sfregamento).

Le ferite sono soggette a infezioni e persino il bagno è doloroso. I pazienti sono ad alto rischio di sviluppare tumori della pelle per tutta la vita .

Per condurre questo esperimento, i ricercatori hanno coltivato individualmente innesti di pelle per ciascun paziente, tutti di almeno 6 anni di età.

Per farlo, hanno prima effettuato una piccola biopsia di pelle non lesa, che hanno poi portato in laboratorio, dove hanno utilizzato un retrovirus per introdurre una versione corretta del gene del collagene VII, COL7AI, nelle cellule della pelle.

Le cellule geneticamente modificate sono state coltivate su fogli di pelle , ciascuno delle dimensioni di una carta di credito. La preparazione degli innesti ha richiesto circa 25 giorni, dopodiché un chirurgo plastico ha suturato la pelle geneticamente modificata alla ferita.

L'81% delle ferite sono guarite

Secondo i risultati, dopo 24 settimane dall'innesto, l'81% delle ferite trattate era almeno per metà guarito, rispetto al 16% delle ferite di controllo.

Nello stesso momento, il 16% delle ferite innestate era completamente guarito , rispetto a nessuno dei controlli.

Inoltre, i pazienti hanno riferito dolore, prurito e vesciche in misura maggiore nelle aree innestate rispetto alle ferite del gruppo di controllo. Gli innesti si sono rivelati sicuri e gli effetti collaterali non sono stati gravi, secondo gli scienziati.