Il primo paziente spagnolo con mieloma multiplo trattato con CAR-T commerciale, libero dalla malattia dopo 7 mesi

Il primo paziente spagnolo affetto da mieloma multiplo trattato con la terapia CAR-T commerciale presso l'ospedale universitario pubblico 12 de Octubre nella Comunità di Madrid è guarito dalla malattia appena sette mesi dopo aver ricevuto questa terapia avanzata, approvata ufficialmente al di fuori di una sperimentazione clinica.

A José Ramón, agente di polizia municipale di 57 anni, è stato diagnosticato un mieloma multiplo otto anni e mezzo fa. Nonostante si fosse sottoposto a diversi trattamenti , tra cui un trapianto di cellule staminali emopoietiche, ha avuto diverse ricadute, l'ultima delle quali lo scorso anno.

Il team di ematologia dell'ospedale 12 de Octubre ha valutato l'opzione del trattamento CAR-T e ne ha richiesto la somministrazione al di fuori di una sperimentazione clinica. Dopo aver ricevuto l'autorizzazione ufficiale, José Ramón ha ricevuto la terapia.

«Il trattamento CAR-T è stato breve, per essere onesti. Sono stato ricoverato in ospedale per otto giorni . Doveva essere un po' più lungo, ma la cura ha funzionato molto rapidamente e molto bene, e sono stato in grado di lasciare l'ospedale poco dopo. E sono tornato al mio lavoro, sono un agente di polizia municipale. "Continuo a lavorare, continuo a fare sport, continuo con la mia vita quotidiana, come se non avessi nulla", ha spiegato in dichiarazioni inviate ai media.

Il trattamento CAR-T è personalizzato, richiede una singola somministrazione ed è destinato ai pazienti con tumori ematologici che non hanno altre opzioni terapeutiche e che hanno un tasso di sopravvivenza molto basso nella maggior parte dei casi.

«José Ramón è un paziente affetto da mieloma multiplo refrattario che non ha adeguate opzioni terapeutiche ed è stato il primo paziente in Spagna trattato con una terapia CAR-T disponibile in commercio. "Attualmente è in remissione completa, senza malattia, dopo 7 mesi dall'inizio del trattamento ", ha spiegato Joaquín Martínez López, responsabile del servizio di emarologia dell'ospedale 12 de Octubre.

Queste terapie, almeno per questo tipo di tumore del sangue, hanno dimostrato di essere molto più efficaci dei trattamenti convenzionali e offrono ottimi risultati a lungo termine. Il processo terapeutico inizia con l'aferesi, che consiste nell'estrazione di un numero molto significativo di linfociti T (un tipo di globuli bianchi) dal proprio sangue, utilizzando una tecnica specializzata di filtrazione del sangue nota come leucaferesi, che viene eseguita per via endovenosa.

Le cellule estratte vengono poi riprogrammate e moltiplicate all'esterno del corpo, in modo che, una volta reinfuse nel paziente, siano in grado di riconoscere e combattere le cellule tumorali in modo molto più efficace. Questo processo di riprogrammazione genetica viene effettuato in un laboratorio esterno all'ospedale, solitamente negli Stati Uniti, e porta alla fase di commercializzazione del trattamento.

Il trattamento deve soddisfare rigorosi standard qualitativi per la fornitura e la produzione delle cellule, per garantire la sicurezza del paziente. Tutto ciò richiede il rispetto di requisiti molto esaustivi, nonché una conoscenza e una competenza approfondite nella gestione dell'assistenza sanitaria.

«Un CAR-T commerciale è un trattamento personalizzato per il mieloma multiplo in cui i linfociti vengono prelevati dal paziente, addestrati in laboratorio contro il tumore e poi infusi. ""Commerciale"" significa che è stato approvato dall'Agenzia europea per i medicinali e può essere utilizzato su tutti i pazienti", ha affermato il dott. López.

Grazie a questi risultati, il 12 ottobre lo stesso trattamento è stato approvato per altri otto pazienti affetti dalla stessa patologia. Sei pazienti sono stati sottoposti all'infusione e stanno tutti rispondendo e sono liberi dalla malattia, anche se il follow-up è ancora breve.

Questo ospedale ha una comprovata formazione per somministrare questo trattamento. Nel gennaio 2019 ha fornito la prima terapia CAR-T e finora ha curato più di 140 pazienti affetti da tumori ematologici, con ottimi risultati.

«Attualmente abbiamo curato 42 pazienti con trattamenti CAR-T presso l'Ospedale il 12 ottobre, di cui 6 commerciali. "Di recente abbiamo condotto un'analisi dei progressi di questi pazienti e il 90% di loro ha risposto, mentre tra il 70 e l'80% è ancora in remissione", ha affermato.

Inoltre, quest'anno si prevede che più di 80 pazienti affetti da diverse patologie ematologiche potranno riceverlo in ospedale, soprattutto perché le sue indicazioni sono aumentate e il numero di patologie per cui può essere somministrato è aumentato.

“La terapia CAR-T è una nuova opportunità per i pazienti e rappresenta un importante progresso ”, sottolinea il dott. Martínez López. "Stiamo parlando di un'alternativa per coloro che non avevano altre opzioni terapeutiche e avevano un'aspettativa di vita breve."