Fiera della scienza di Gizmodo: un trattamento con cellule staminali per le cornee gravemente danneggiate
Gli scienziati del Mass Eye and Ear sono i vincitori della Gizmodo Science Fair 2025 per la loro ricerca e sviluppo di una terapia sperimentale con cellule staminali per le cornee gravemente e presumibilmente permanentemente danneggiate.
La domandaLe cellule staminali possono aiutare a riparare lesioni oculari precedentemente incurabili?
I risultatiIn un piccolo studio condotto su 14 pazienti, pubblicato a marzo, i ricercatori hanno dimostrato che è possibile prelevare cellule staminali dall'occhio sano di una persona e utilizzarle per rigenerare in modo sicuro la superficie dell'altra cornea gravemente danneggiata.
A 18 mesi dalla procedura, quasi tutti i pazienti hanno continuato a mostrare almeno una risposta parziale al trattamento e hanno visto migliorare la loro vista, mentre due terzi hanno riscontrato un ripristino completo della superficie corneale. Non sono stati segnalati effetti collaterali gravi correlati al trattamento.
Perché l'hanno fattoQuando la cornea, lo strato esterno trasparente dell'occhio, viene danneggiata da una lesione o da un'infezione, i medici spesso la curano trapiantando tessuto corneale sano da un donatore, un intervento noto anche come innesto corneale. A volte, però, una lesione è così dannosa da distruggere anche la limitata riserva di cellule staminali superficiali della cornea, chiamate anche cellule epiteliali limbari. Senza queste cellule, si manifestano sintomi come prurito, dolore, sbiancamento della cornea e, infine, perdita della vista.
L'approccio del team prevede il prelievo di cellule staminali corneali dall'occhio sano del paziente e la loro coltivazione in laboratorio. Queste cellule epiteliali limbari autologhe coltivate (CALEC) vengono poi confezionate su un innesto di tessuto cellulare che viene trapiantato nell'altro occhio.
"La carenza di cellule staminali corneali è davvero una delle cause più comuni di cecità in tutto il mondo. Queste cellule staminali creano uno strato di cellule epiteliali corneali sano, compatibile con una buona vista, senza dolore e con un occhio che non dà fastidio quando si sbatte le palpebre", ha dichiarato a Gizmodo Ula Jurkunas, responsabile del progetto e direttrice associata del Servizio Cornea del Mass Eye and Ear. "Pertanto, abbiamo sviluppato questo tipo di terapia con cellule staminali in risposta a un'esigenza medica insoddisfatta relativa alla carenza di cellule staminali e alla cecità corneale".
Perché sono vincentiSecondo Jurkunas, non esiste un trattamento altamente efficace per i casi più gravi di deficit di cellule staminali limbari. CALEC potrebbe quindi offrire una speranza a molte persone che altrimenti non avrebbero alternative. E poiché utilizza le cellule staminali adulte del paziente stesso, non c'è il rischio di rigetto del trapianto da parte dell'organismo, né altre considerazioni etiche comunemente sollevate con l'utilizzo di cellule staminali embrionali.
Ma non solo: sta aprendo nuove strade nel mondo della medicina basata sulle cellule staminali. Secondo i ricercatori, si tratta della prima terapia con cellule staminali del suo genere negli Stati Uniti ad essere utilizzata per l'occhio. Per decenni, gli scienziati hanno studiato le cellule staminali come possibile trattamento per ogni tipo di lesione irreversibile. CALEC e terapie simili potrebbero benissimo diventare alcuni dei primi esempi concreti di come questo approccio funzioni come previsto.
Cosa c'è dopo?Jurkunas e il suo team stanno ora discutendo con la Food and Drug Administration (FDA) in merito all'approvazione di CALEC, che potrebbe richiedere dati aggiuntivi da uno studio più ampio condotto in più centri di ricerca. Sono inoltre in trattative con potenziali partner commerciali per ottenere la licenza della terapia e contribuire a finanziare ulteriori sviluppi, incluso un nuovo studio, se necessario.
Oltre a ciò, il team sta ancora lavorando per migliorare la durata di conservazione e la produzione delle cellule CALEC, il che sarà importante per garantire che la terapia possa essere spedita su lunghe distanze.
La squadraJurkunas ha iniziato a lavorare alla ricerca che ha dato vita a CALEC come ricercatore junior nel 2006, quasi 20 anni fa. E sebbene il team possa avvalersi di partner commerciali per la fase finale dello sviluppo, l'attuale percorso di CALEC, dal laboratorio al letto del paziente, è stato compiuto senza alcun finanziamento da parte dell'industria farmaceutica. Ha tuttavia richiesto la collaborazione di molti altri ricercatori, compresi gli scienziati giapponesi che inizialmente hanno aiutato Jurkunas a imparare come coltivare al meglio le cellule staminali in laboratorio.
"Ci è voluto un numero enorme di personale di ricerca. E poi ci sono i medici collaboratori, Reza Dana, Jia Yin, Lynette Johns; sono stati i principali ricercatori dello studio [di marzo 2025]", ha detto Jurkunas. "E questo riguarda solo il Mass Eye and Ear. Poi abbiamo il Boston Children's Hospital; abbiamo il Dana Farber; abbiamo il JAEB Center, che è la nostra [Organizzazione di Ricerca a Contratto] che ci ha aiutato con l'analisi e la gestione dei dati e con tutto ciò che serve per garantire l'integrità dei dati".
Jurkunas ha anche sottolineato che il CALEC non avrebbe mai potuto concretizzarsi senza i finanziamenti federali forniti dal National Institutes of Health e dal National Eye Institute, lo stesso tipo di finanziamento che ora è messo a repentaglio dall'attuale amministrazione Trump.
"Voglio solo ricordare alla gente che il NIH sostiene terapie innovative dal punto di vista medico, de novo, nuove", ha detto. "Ci pensiamo, ci lavoriamo e le sviluppiamo".
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