Wat is leucovorine, het medicijn dat het team van Trump aanprees bij hun aankondiging over autisme?

De Amerikaanse overheid heeft een onbekend medicijn goedgekeurd als mogelijke behandeling voor autismesymptomen. Medische onderzoekers zeggen dat er geen solide bewijs is voor dit medicijn.

Tijdens een persconferentie in het Witte Huis op maandag beweerde Dr. Marty Makary, commissaris voor de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), dat leucovorine "honderdduizenden" kinderen met autisme zou helpen.

De FDA heeft aangekondigd dat het receptgeneesmiddel, een vorm van de vitamine folaat, op de lijst zal worden opgenomen als behandeling voor patiënten met cerebrale folaatdeficiëntie (CFD), een neurologische aandoening. De opname is een eerste stap in de poging om leucovorine in de VS goed te keuren als behandelingsoptie voor sommige mensen met autisme.

Wat is foliumzuur en waarom is het belangrijk?

Foliumzuur is een vitamine B die voorkomt in voedingsmiddelen zoals bladgroenten, peulvruchten en citrusvruchten.

De synthetische vorm van folaat heet foliumzuur en is te vinden in vitaminesupplementen en verrijkte granen.

Foliumzuur is essentieel voor de normale groei van de ruggengraat, hersenen en schedel van een zich ontwikkelende foetus, aldus de Canadese Volksgezondheidsdienst. Verloskundigen adviseren vrouwen die zwanger zijn of zwanger willen worden om dagelijks een vitaminesupplement met foliumzuur te nemen om het risico op neuralebuisdefecten, een aangeboren afwijking van de hersenen en het ruggenmerg, te verminderen.

Wat is leucovorine?

Leucovorine lijkt op foliumzuur.

In Canada zeggen provinciale kankerinstanties dat leucovorine gebruikt kan worden als behandeling om de toxische effecten van methotrexaat, een kankermedicijn, te verminderen. Methotrexaat is een antifolaat dat het vermogen van het lichaam verstoort om foliumzuur te gebruiken dat nodig is voor de aanmaak van DNA. Leucovorine wordt ook gebruikt in combinatie met een ander kankermedicijn voor de behandeling van darmkanker.

Maandag maakte de FDA bekend dat ze leucovorin-tabletten goedkeurde voor mensen met een cerebraal folaattekort. De beslissing was gebaseerd op een evaluatie van een klein aantal studies waaruit bleek dat het de verbale communicatie verbeterde. Het medicijn werd al off-label gebruikt door sommige Amerikaanse artsen.

Er wordt gedacht dat leucovorine een positief effect heeft op kinderen met autisme, die een receptor hebben die verhindert dat folaat de hersenen bereikt.

Is er bewijs dat leucovorine autisme kan behandelen?

Autisme is een neurologische ontwikkelingsstoornis die volgens artsen grotendeels genetisch bepaald is. Onderzoekers hebben ook ontdekt dat omgevingsfactoren, variërend van een hogere leeftijd van de ouders tot luchtvervuiling door het verkeer, verband houden met autismespectrumstoornis.

Leucovorine is nog lang geen genezing en er moet nog veel onderzoek naar worden gedaan, zegt Sura Alwan, klinisch expert op het gebied van geboorteafwijkingen aan de Universiteit van British Columbia.

"Families verdienen hoop, maar ze verdienen ook eerlijke communicatie over wat bewezen is en wat niet", zei Alwan in een e-mail aan CBC News. "Wat we wel weten, is dat er zeer effectieve ondersteuning bestaat, zoals logopedie, ergotherapie, educatieve aanpassingen en bovenal acceptatie van wie autistische mensen zijn."

In een gerandomiseerd onderzoek dat werd gepubliceerd in het European Journal of Pediatrics , werden 80 deelnemende kinderen met autisme willekeurig toegewezen aan een groep die leucovorine of een suikerpil kreeg en gedurende 24 weken werd gevolgd.

Degenen in de leucovorinegroep zagen een verbetering in de ernst van hun autismesymptomen die verder ging dan wat louter door toeval kon worden veroorzaakt, meldden de onderzoekers. Maar studies met zo weinig deelnemers kunnen vals-positieve resultaten opleveren en moeten worden herhaald bij andere populaties voordat regelgevende instanties zoals Health Canada of artsenorganisaties het medicijn zouden goedkeuren of aanbevelen als behandeling voor autisme.

"Het bewijsmateriaal ligt zo ver af van wat dan ook waarop je daadwerkelijk een concrete aanbeveling zou kunnen doen", aldus Brian K. Lee, hoogleraar epidemiologie aan de Drexel University in Philadelphia die autisme bestudeert.

Leucovorine "is nog niet klaar voor het grote publiek", aldus Lee.

Op basis waarvan wordt gedacht dat leucovorine zou kunnen helpen bij autisme?

Het verhaal achter het gebruik van leucovorine bij autisme is terug te voeren op een paar kleinschalige onderzoeken naar auto-antilichamen, aldus Dawn Bowdish, immunologieonderzoeker en hoogleraar geneeskunde aan de McMaster University in Hamilton.

Normaal gesproken vallen antilichamen vreemd materiaal in het lichaam aan, zoals virussen, bacteriën of andere dingen die het immuunsysteem moet verwijderen. Maar soms maakt het immuunsysteem auto-antilichamen aan, die zich op het eigen lichaam richten. Ze komen voor bij auto-immuunziekten zoals lupus. Maar ze veroorzaken niet altijd problemen, zegt Bowdish.

Uit deze onderzoeken in een vroeg stadium blijkt dat sommige kinderen met autisme auto-antilichamen aanmaken die gericht zijn op de folaatreceptor en het transport ervan naar de hersenen blokkeren.

"Dit lijkt geen universeel kenmerk van autisme te zijn en we weten nog niet precies hoe vaak je dit bij normale mensen tegenkomt. De gegevens die dit als verklaring voor autisme ondersteunen, zijn dan ook bijzonder mager", waarschuwde Bowdish.

Wat moet er nog gebeuren?

Artsen en medische onderzoekers hanteren standaardmethoden om de eerste aanwijzingen over mogelijke behandelingen voor bepaalde aandoeningen op te volgen. Dit doen ze door grootschalige, goed gecontroleerde onderzoeken uit te voeren en zo uit te zoeken hoe het medicijn werkt en of het veilig is.

Omdat de synthese van foliumzuur en vitamine B belangrijk is voor de gezondheid van de mens, kan het negatieve gevolgen hebben als je dit verandert, aldus Bowdish.

Voordat leucovorine als behandeling voor autisme kan worden overwogen, zei Bowdish dat er definitief onderzoek moet zijn dat aantoont dat leucovorine een causale rol speelt bij het verlichten van de symptomen. Ook moeten er goed gecontroleerde klinische onderzoeken worden uitgevoerd waarin de uitkomsten worden onderzocht.