Choroba Lou Gehriga: Axoltis Pharma otwiera swoją stolicę dla ogółu społeczeństwa

500 000. Tyle osób na całym świecie co roku choruje na SLA (stwardnienie zanikowe boczne), powszechnie znane jako choroba Lou Gehriga. W Lyonie firma biotechnologiczna Axoltis Pharma rozpoczyna kampanię crowdfundingową, aby sfinansować rozwój terapii, którą firma określa jako „rewolucyjną”. Dzięki tej inicjatywie firma biotechnologiczna otwiera swój kapitał dla ogółu społeczeństwa. Obecnie zgłosiło się już 284 inwestorów, którzy zebrali łącznie 854 000 euro. Celem jest zebranie 1 500 000 euro.

Często określane jako najrzadsza choroba na świecie, SLA jest śmiertelne i szybko postępuje. Atakuje neurony ruchowe odpowiedzialne za chodzenie, mowę, połykanie i oddychanie. Jak dotąd dostępne metody leczenia pozostają nieskuteczne, a mediana długości życia waha się „od 3 do 5 lat”, jak wynika z danych opublikowanych przez firmę Axoltis Pharma w komunikacie prasowym z 7 października.

Dzięki pozyskanym funduszom firma ma nadzieję przyspieszyć rozwój NX210c, swojego kandydata na lek . W chwili pisania tego tekstu lek znajduje się w drugiej fazie badań klinicznych z udziałem pacjentów, a wstępne wyniki spodziewane są w kwietniu 2026 roku. Dzięki temu nowemu krokowi Axoltis Pharma ma nadzieję nawiązać „ kontakt z międzynarodowymi laboratoriami farmaceutycznymi w celu nawiązania globalnej współpracy”.

W szczególności, głównym celem NX210c jest przywrócenie bariery krew-mózg, struktury ochronnej w mózgu, która oddziela krew od tkanki mózgowej. Ochrona tej bariery stanowi główne wyzwanie w opracowaniu leczenia choroby Lou Gehriga. Jej degradacja jest jedną z przyczyn postępu innych chorób neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Parkinsona czy Alzheimera. „ Dzięki NX210c dążymy do zapewnienia odpowiedzi terapeutycznej tam, gdzie obecnie istnieją jedynie bardzo umiarkowanie skuteczne metody leczenia ” – mówi Yan Godfrin, prezes zarządu Axoltis Pharma.

Należy pamiętać, że kampania crowdfundingowa zakończy się z końcem października.