Gen terapisi cihazı nadir görülen hastalıklar için kişiselleştirilmiş ilaçlar yaratabilir

Yeni bir araştırmaya göre, taşınabilir gen terapisi cihazı hastane eczanelerinin talep üzerine kişiselleştirilmiş ilaçlar üretmesine olanak tanıyabilir.

Nadir hastalıklar dünya çapında 300 milyondan fazla kişiyi etkiliyor (sadece AB'de 36 milyon), ancak düşük hasta sayısı ve ilaç geliştirmeyle ilişkili yüksek maliyetler nedeniyle sıklıkla göz ardı ediliyorlar.

İlaçların çoğu fabrikalarda üretilip hastanelere gönderiliyor, ancak nadir görülen rahatsızlıklar için şirketlerin ilaçları toplu olarak üretmesini haklı çıkaracak kadar hasta olmuyor.

Ancak Frontiers in Science dergisinde yayımlanan bir makaleye göre, NANOSPRESSO projesi eczacıların talep üzerine hastalar için ilaç üretmesine olanak tanıyabilir.

Makineyi kullanan bir eczacı, bileşenleri (genetik materyal ve yağlar gibi) küçük bir kartuşa koyar ve cihaz bunları çok hassas bir şekilde karıştırır. Daha sonra hastaya küçük, hedeflenmiş bir ilaç enjekte edilebilir.

Projeye liderlik eden Prof. Raymond Schiffelers, hastanelerde ve talep üzerine kişiye özel ilaçların uygun fiyatlı bir şekilde üretilmesine "acil ihtiyaç" olduğunu söyledi.

"NANOSPRESSO, üretimi bakım noktasına taşıyarak hayat değiştiren hassas ilaçların hastaların erişimine sunulmasına yardımcı olabilir."

Ancak NANOSPRESSO'nun yakın gelecekte sağlık alanında kullanılmaya başlanması için önemli engellerle karşı karşıya olduğu belirtiliyor.

Üretilen ilaçların sıkı güvenlik ve kalite standartlarına uyması gerekecek ve düzenleyicilerin kişiselleştirilmiş tedavileri nasıl onaylayacaklarına ve izleyeceklerine karar vermeleri gerekecek.

Daha fazlasını okuyun: Oxford'daki 500 aile doğum ünitesinin araştırılmasını talep ediyor Kilo verme aşıları potansiyel olarak ölümcül yan etkilere yol açıyor Sonraki Bond direktörü duyuruldu

Çalışmanın yazarı Dr. Mariona Estapé Senti, "NANOSPRESSO, kişiselleştirilmiş tıbbı daha fazla hastaya daha hızlı ulaştırarak nadir hastalıkları tedavi etme şeklimizde devrim yaratabilir" diyor.

"Kullanıcı dostu ve uygun fiyatlı cihaz, doktorların geleneksel yaklaşımların çözemediği rahatsızlıkları tedavi etmesine olanak tanıyabilir."

Çalışmada, eczanelerin ilaç üretmesi konusunda tarihi bir örnek veriliyor: 20. yüzyıla kadar eczacılar ilaçları rutin olarak elle hazırlıyorlardı.

Ayrıca COVID-19 salgını sırasında mRNA aşıları üretmek için benzer nükleik asit platformlarının kullanılmasının başarısına da dikkat çekiyorlar ve kapalı sistem mikroakışkanlığındaki modern gelişmelerin bunun gibi atılımlara olanak sağladığını söylüyorlar.