Targi naukowe Gizmodo: Leczenie komórek macierzystych poważnie uszkodzonych rogówek

Naukowcy z Mass Eye and Ear zostali zwycięzcami targów naukowych Gizmodo Science Fair 2025 za badania i rozwój eksperymentalnej terapii komórkami macierzystymi w przypadku poważnych i rzekomo trwałych uszkodzeń rogówki.

Pytanie

Czy komórki macierzyste mogą pomóc w naprawie wcześniej nieuleczalnych uszkodzeń oka?

Wyniki

W niewielkim badaniu z udziałem 14 pacjentów, którego wyniki opublikowano w marcu tego roku, naukowcy wykazali, że możliwe jest pobranie komórek macierzystych ze zdrowego oka danej osoby i wykorzystanie ich w bezpieczny sposób do uzupełnienia powierzchni innej, poważnie uszkodzonej rogówki.

Po 18 miesiącach od zabiegu u prawie wszystkich pacjentów utrzymywała się przynajmniej częściowa odpowiedź na leczenie i zaobserwowano poprawę wzroku, a u dwóch trzecich pacjentów doszło do całkowitej regeneracji powierzchni rogówki. Nie zgłoszono żadnych poważnych skutków ubocznych związanych z leczeniem.

Dlaczego to zrobili?

Kiedy nasza rogówka – przezroczysta zewnętrzna warstwa oka – zostaje uszkodzona w wyniku urazu lub infekcji, lekarze często leczą ją poprzez przeszczep zdrowej tkanki rogówki od dawcy, co jest znane jako przeszczep rogówki. Czasami jednak uraz jest tak szkodliwy, że powoduje również utratę ograniczonego zapasu powierzchniowych komórek macierzystych rogówki, zwanych również komórkami nabłonka rąbka rogówki. Bez tych komórek pacjenci doświadczają takich objawów, jak swędzenie, ból, przebarwienia rogówki, a ostatecznie utrata wzroku.

Metoda zastosowana przez zespół polega na pobraniu komórek macierzystych rogówki ze zdrowego oka pacjenta i ich hodowli w laboratorium. Wyhodowane autologiczne komórki nabłonka rąbka rogówki (CALEC) są następnie umieszczane w przeszczepie tkanki komórkowej, który jest przeszczepiany do drugiego oka.

„Niedobór komórek macierzystych rogówki jest jedną z najczęstszych przyczyn ślepoty na świecie. Te komórki macierzyste tworzą zdrową warstwę komórek nabłonka rogówki, co zapewnia dobre widzenie, brak bólu i komfort widzenia podczas mrugania” – powiedziała Gizmodo liderka projektu Ula Jurkunas, zastępca dyrektora ds. rogówki w Mass Eye and Ear. „Dlatego opracowaliśmy ten rodzaj terapii komórkami macierzystymi w odpowiedzi na niezaspokojone zapotrzebowanie medyczne na niedobór komórek macierzystych i ślepotę rogówkową”.

Dlaczego są zwycięzcami

Według Jurkunasa nie ma wysoce skutecznego leczenia najcięższych przypadków niedoboru komórek macierzystych rąbka rogówki. CALEC może więc dać nadzieję wielu osobom, które w innym przypadku nie miałyby wyboru. Ponieważ metoda ta wykorzystuje własne dorosłe komórki macierzyste pacjenta, nie ma obaw o odrzucenie przeszczepu przez organizm ani innych kwestii etycznych, które często pojawiają się w kontekście stosowania komórek macierzystych pochodzących z zarodków.

Ale to nie wszystko – to przełom w świecie medycyny komórek macierzystych. Według naukowców, jest to pierwsza tego typu terapia komórkami macierzystymi w USA, która została zastosowana w oku. Od dziesięcioleci naukowcy badają komórki macierzyste jako potencjalną metodę leczenia wszelkiego rodzaju nieodwracalnych urazów. CALEC i podobne terapie mogą stać się jednymi z pierwszych autentycznych przykładów tego, jak to podejście działa zgodnie z przeznaczeniem.

Co dalej?

Jurkunas i jej zespół prowadzą obecnie rozmowy z Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) w sprawie zatwierdzenia CALEC, co może wymagać dodatkowych danych z większego badania przeprowadzonego w wielu ośrodkach badawczych. Prowadzą również rozmowy z potencjalnymi partnerami komercyjnymi w celu uzyskania licencji na terapię i wsparcia finansowego dalszych prac rozwojowych, w tym, w razie potrzeby, przeprowadzenia nowego badania.

Poza tym zespół nadal pracuje nad wydłużeniem okresu przydatności do użycia i zwiększeniem produkcji komórek CALEC, co będzie miało duże znaczenie dla zapewnienia możliwości transportu terapii na większe odległości.

Zespół

Jurkunas rozpoczął pracę nad badaniami, które dały początek CALEC, jako młody naukowiec w 2006 roku, prawie 20 lat temu. Chociaż zespół może zaangażować partnerów komercyjnych na ostatnim etapie rozwoju, obecna droga CALEC z laboratorium na stół laboratoryjny odbywa się bez żadnego finansowania ze strony firm farmaceutycznych. Wymagała jednak współpracy wielu innych badaczy, w tym naukowców z Japonii, którzy początkowo pomogli Jurkunasowi nauczyć się, jak lepiej hodować komórki macierzyste w laboratorium.

„Wymagało to ogromnej liczby personelu badawczego. Do tego dochodzą lekarze, którzy z nami współpracowali: Reza Dana, Jia Yin i Lynette Johns; to oni byli głównymi badaczami w badaniu [z marca 2025 r.]” – powiedział Jurkunas. „A to dotyczy tylko Mass Eye and Ear. Mamy też Boston Children's Hospital; mamy Danę Farber; mamy JAEB Center, czyli naszą [Kontraktową Organizację Badawczą], która pomogła nam w analizie i zarządzaniu danymi oraz we wszystkim, co trzeba zrobić, aby dane były nienaruszone”.

Jurkunas zauważył również, że CALEC nigdy nie doszłoby do skutku bez federalnego finansowania zapewnionego przez Narodowe Instytuty Zdrowia i Narodowy Instytut Okulistyczny — tego samego rodzaju finansowania, któremu obecnie zagraża obecna administracja Trumpa.

„Chcę tylko przypomnieć, że NIH wspiera terapie, które zmieniają oblicze medycyny, które są de novo, są nowe” – powiedziała. „Myślimy o nich, pracujemy nad nimi i je rozwijamy”.

Kliknij tutaj , aby zobaczyć wszystkich zwycięzców Gizmodo Science Fair 2025.