Bilim insanları bu hastalık için bir gen aktivasyon aracını test ediyor

Uluslararası bir araştırma ekibi, ilk kez bir gen aktivasyon aracının genetik kalp hastalıklarının in vivo tedavisinde kullanılabilir.

İspanya Ulusal Kardiyovasküler Araştırma Merkezi'nden (CNIC) bilim insanları, Madrid'deki (İspanya) Puerta de Hierro Üniversitesi Hastanesi ve ABD'nin San Diego kentindeki Kaliforniya Üniversitesi'nden araştırmacılarla işbirliği yaparak, gen düzenleme aracı olan CRISPRa teknolojisinin kalp hastalıkları için potansiyel etkinliğini ortaya koydu .

Çalışmalarının sonuçlarını Avrupa Kalp Dergisi'nde yayınlayan araştırmacılar, şunları vurguladılar: Bulgular, genetik kalp hastalığı olan hastalar için yeni hedefli tedavilerin kapısını açıyor. CNIC yakın zamanda yayınladığı bir basın bülteninde şöyle bildirdi.

Özellikle bu yaklaşım, konvansiyonel gen tedavisiyle tedavi edilemeyecek kadar büyük gen değişikliklerinin neden olduğu hastalıkları olan hastalar için oldukça faydalı olacaktır.

Oku: NASA, Mars'ta geçmiş yaşamın olası işaretlerini keşfetti

Bilim insanları, geliştirdikleri yeni bir hayvan modelinde, bir gende (Filamin C veya FLNC) erken bir kesilmeye neden olan genetik bir mutasyonun bulunduğunu keşfettiler. bazı hastalıkların arkasında genellikle ne vardır Ciddi aritmilere yatkınlık yaratan ve ani ölüm riskini artıran durumlar.

Araştırmacılar , bugüne kadar bu tip mutasyonlar için spesifik bir tedavi yöntemi bulunmadığını ve klinik seçeneklerin genel kalp yetmezliği tedavileri ve defibrilasyon cihazlarıyla sınırlı olduğunu gözlemlediler.

Ekip, hastalarda gözlemlenen elektriksel değişiklikleri yeniden üreten, söz konusu gende bir kesme mutasyonu taşıyan bir fare modeli geliştirdi. İlaç kaynaklı aritmilere karşı artan duyarlılık da dahil.

Gen fonksiyonunu geri kazandırmak için araştırmacılar CRISPRa tabanlı bir gen terapi sistemi tasarladılar ve vektörü yetişkin mutant farelere uyguladıktan sonra seviyelerin sağlıklı farelerinkine eşdeğer değerlere normalleştiğini buldular.

Oku: WhatsApp'ta geçici mesajlar nasıl aktifleştirilir?

Çalışma, İspanya Bilim, İnovasyon ve Üniversiteler Bakanlığı, Kardiyovasküler Hastalıklar için Biyomedikal Araştırma Ağı (CIBERCV) ve AB Euro Konseyi tarafından finanse edildi.

* * * Haberlerden haberdar olmak için WhatsApp kanalımıza katılın * * * https://www.whatsapp.com/channel/0029VaAf9Pu9hXF1EJ561i03

İÇİN